Malattie rare, al Bambino Gesù due fratellini guariti grazie al trapianto di staminali

Due fratellini colpiti da una malattia rara sono stati guariti dai medici del Bambino Gesù grazie al trapianto di staminali. Lo ha reso noto l’ospedale stesso alla vigilia della Giornata mondiale delle malattie rare.

I due bambini curati erano affetti da un difetto della funzione di un tipo particolare di globuli bianchi che si chiamano granulociti neutrofili. Questa malattia rara, conosciuta come malattia granulomatosa cronica, colpisce circa una persona su 200 mila e si presenta più frequentemente, ma non esclusivamente, nei soggetti di sesso maschile.

I pazienti affetti da questa patologia cronica si caratterizzano per una incapacità a distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni. Questo difetto può portare a episodi infettivi spesso assai gravi, quali polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell’osso che limitano marcatamente sia la durata della sopravvivenza che la qualità della medesima.

Questa malattia rara si presenta fin dai primissimi anni di vita, come si è verificato nei 2 fratellini trapiantati dall’Ospedale Bambino Gesù. Uno di essi, prima di essere sottoposto al trapianto di cellule staminali, aveva subito un intervento di asportazione di larga parte di uno dei polmoni. Le terapie mediche possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che, con questa patologia, superano i 30 anni di età e, nei pochi che raggiungono questa soglia, vi è assai spesso un danno invalidante, soprattutto a carico dei polmoni.

Come dimostrato dagli interventi eseguiti al Bambino gesù, il trapianto di cellule staminali del sangue può curare definitivamente questa patologia. Per entrambi i bambini, è stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell’ambito familiare nei Registri internazionali dei donatori. I due bambini sottoposti a questa procedura (uno lo scorso anno e l’altro appena 2 mesi fa) godono di ottima salute, e non hanno riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto.

Gli interventi sono stati realizzati dall’equipe del professor Franco Locatelli responsabile del dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

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